Accédez aux drogues qui ne sont pas approuvées

Plusieurs mécanismes légaux tels l'inscription dans des épreuves cliniques, une exception spéciale ou une exemption compatissante, une nouvelle drogue d'investigation urgente (Ind), et un Ind de traitement, permettent d’obtenir accès aux drogues non approuvées.

L’inscription dans une épreuve clinique est une des méthodes les plus communes pour obtenir accès à une drogue qui n’est pas approuvée. Il y a plusieurs sources d'informations concernant les épreuves cliniques. Une des meilleures façons pour obtenir de l’information sur les épreuves cliniques est de demander à un médecin qui se spécialise dans le soin des patients cancèreux.Ce site de la trousse d’oncologie contient deux pages où l’on peut retrouver des listes d’ épreuves cliniques, Regulatory Tools et Oncology Web Sites. Ces listes sont fournies pour vous faciliter la tâche, et n’impliquent en aucune façon l’approbation du FDA. Il y a également d'autres ressources dont le service d'information sur le Cancer de l'institut National du Cancer (NCI) à 1-800-4CANCER (1-800-422-6237), ou vous pouvez visiter le site internet du NCI à Cancer.gov regarder la section d’ épreuves clinique sur la première page.

Si les critères d'éligibilité pour un protocole d'étude ne sont pas appropriés pour un patient en particulier, il peut encore être possible de traiter ce patient selon ce protocole d'étude en utilisant une exception spéciale (parfois appelée l'exemption compatissante). Le traitement d'un patient en tant qu’ exception est à la discrétion de l'investigateur et du soliciteur, et exige habituellement la soumission de documentation supplémentaire, y compris la déposition d’une demande au FDA. La demande devrait énoncer la raison pour la quelle une exception est requise et fournir une brève histoire médicale du patient. La demande est soumise à la division du FDA qui revise la nouvelle application d'investigation (Ind) en question. Une fois qu’un investigateur et un soliciteur en arrivent à un entente au sujet de l’exception, ils peuvent obtenir des conseils additionels en contactant la division de révision du FDAoù l’ IND est soumise.   Le fournisseur du médicament devrait pouvoir fournir le nom de la division de révision appropriée. Les divisions de révisions du FDA n’ont pas le droit de divulguer de l’information appartenant aux industries à savoir par example si un soliciteur a soumis ou non un IND ou le statut d'un IND.

Les listes Internet ne contiennent pas tous les protocoles mais il peut être utile de contacter directement le soliciteur (commenditaire) ou le fabricant d’une drogue en particulier (ou un composé biologique ou un dispositif), pour localiser un service qui peut fournir l'accès au médicament en question.

Un médecin peut alternativement soumettre directement au FDA un IND pour un seul patient (aussi connu sous le terme IND d’urgence). Ceci doit être fait avec la coopération et la permission du fournisseur du médicament. Vous pouvez conculter ces pages pour obtenir les procédures générales et des directives, et les instructions sur le format d’une demande d’ IND pour un seul patient, mais il est généralement utile d'obtenir des conseils spécifiques en entrant en contact avec la division de révision du FDA où l’ IND du fournisseur du médicament doit être soumise. Le fournisseur du médicament devrait pouvoir fournir le nom de la division de révision appropriée. Comme pour les épreuves cliniques, les divisions de révisions du FDA n’ont pas le droit de divulguer de l'information appartenant aux industries à savoir par example si un soliciteur a soumis ou non un Ind ou le statut d'un Ind. La soumission d’un Ind pour un seul patient (Ind d’urgence) comporte les même responsabilités que les autres Ind, c’est à dire qu’un comité d'examen, le  comité de revues institutionnel (IRB) doit être contacté et l’Ind doit être approuvé, de plus les événements défavorables, les mises à jour cliniques, et un rapport annuel doivent être soumis au FDA.

Les soliciteurs (commanditaires) ne peuvent pas vendre les drogues qui ne sont pas approuvées, mais il peut y avoir des frais associés à l’ établisement promulgant le traitement pour couvrir les coûts de gestion de la drogue et les soins généraux du patient. Un mécanisme connu sous le nom de IND de traitement permets de faire exception a cette règle générale.. Dans le cadre de ce programme, le commanditaire d'une drogue qui a démontré des résultats clliniques prometteurs et qui est à l'étude par le FDA peut vendre la drogue pendant la procédure de révision si la permission leur a été accordé par le FDA. L'intention de ce programme est de permette à un commanditaire d’être rembourser pour les coûts associés avec la mise en disponibilite d’une drogue avant sa distribution commerciale.

FDA/Center for Drug Evaluation and Research
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